来源：医药魔方 2022-09-15 16:22

Fierce Biotech揭晓了2022 Fierce 15榜单。今年的评选突出了15家入选公司广泛的团队、领导者和科学性。

榜单中有的biotech公司正在为无法治愈的遗传疾病寻求治疗方法；有的biotech公司借助AI和机器学习以更快地发现更好的药物；有的biotech公司正在挑战不可成药靶点；也有公司正利用RNA来治疗癌症

以下是具体榜单：

Agomab Therapeutics

使用ALK抑制剂的力量来治疗克罗恩病的一个主要未满足的需求

创办时间:2017

最新融资：B+轮（4050万美元）

临床重点：Agomab Therapeutics的领先候选药物是AGMB-129，这是一种在I期试验中的胃肠道限制性ALK-5抑制剂，开发用于治疗纤维狭隘性克罗恩病。

入选理由：Agomab在2022年7月13日完成了4050万美元的B+轮融资，辉瑞领投了该轮融资，同时提供了丰富的临床经验来帮助AGMB-129开发。AGMB-129是一种胃肠道限制性ALK-5抑制剂，解决了系统给药的ALK-5抑制剂的潜在心脏毒性问题。这正是辉瑞感兴趣的地方。

Amphista Therapeutics

创建下一代靶向蛋白降解剂

创办时间:2017

最新融资：B轮（5300万美元）

临床重点：Amphista Therapeutics正在开发一种双功能分子，旨在利用靶向蛋白质降解来消除致病蛋白。

入选理由：在生物技术领域，很少有公司会在同一天宣布多项合作。5月4日，Amphista与BMS达成战略协议，双方将合作利用Amphista专有的Eclipsys 靶向蛋白质降解平台开发新一代蛋白降解疗法。根据协议条款，BMS将获得合作开发蛋白降解剂的全球独家许可，并将负责进一步开发与商业化推广，而Amphista将获得3000万美元预付款，最高12.5亿美元的里程碑付款，拓展合作付款以及合作产品全球销售版税。

同一天，Amphista还宣布将就Eclipsys 平台与默克（Merck）展开合作，共同开发肿瘤与免疫领域的蛋白降解剂。这一合作将为Amphista带来4400万美元的预付款与研发资金。预计这一合作最高可为Amphista带来10亿美元总付款，此外还有中等个位数的销售版税。

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Arbor Biotechnologies

利用广泛的基因编辑工具箱开发基因疗法

创办时间:2017

最新融资：B轮（2.15亿美元）

临床重点：Arbor Biotechnologies专注于开发肝脏和中枢神经系统基因驱动疾病的基因组编辑器

入选理由：Arbor由张锋、David Walt、David Scott和Winston Yan 4位基因编辑领域的顶尖科学家联合创立，可谓 含着金汤匙出生 。2021年4月，前辉瑞高管、Sigilon Therapeutics公司首席运营官Devyn Smith作为CEO加入后，自2018年A轮融资后沉寂的Arbor焕发出新的活力。

2021年8月，Arbor宣布与福泰制药达成一项超12亿美元的战略合作协议，利用Arbor的CRISPR基因编辑技术开发离体工程化细胞疗法；接着，Arbor又与全球CDMO巨头Lonza 牵手 ；2021年11月完成的2.15亿美元B轮融资更是超过上轮融资1560万美元的13倍。

Arbor不只拥有一到两项CRISPR技术。该公司拥有越来越多的基因编辑器（如Cas12、Cas13、CasX、Cas 等），覆盖90%以上的基因组。肝脏和中枢神经系统疾病是Arbor的主要研究领域，因为这两个领域的基因编辑工具可以用现有的脂质纳米颗粒（LNP）和腺相关病毒系统（AAV）递送。该公司的领先项目是一种罕见疾病 原发性高草尿症的基因疗法，计划在2023年底向FDA递交临床试验申请。

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AviadoBio

用创新基因疗法治疗神经退行性疾病

创办时间:2019

最新融资：A轮（8000万美元）

临床重点：AviadoBio专注于通过基因疗法治疗神经退行性疾病，如额颞叶痴呆(FTD)和肌萎缩侧索硬化症(ALS)。

入选理由：AviadoBio由伦敦国王学院神经遗传学教授Christopher Shaw