来源：生物世界 2024-04-04 10:59

2024年4月2日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）自主研发的针对 -地中海症的碱基编辑药物 CS-101注射液 成功获得国家药品监督局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。

这是中国首个针对 -地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。正序生物计划近期依据国家药品相关法规和要求开展1期临床试验（注册号：NCT06291961）。

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对 -地中海贫血症的创新型基因编辑疗法。通过对患者自体造血中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活 -珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能，使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，实现单次给药即可彻底治愈 -地中海贫血症的目的。

由于tBE技术编辑靶点的高效性和安全性，相较于其他基于CRISPR技术的 -地贫基因编辑疗法，正序生物CS-101注射液可以使患者迅速地完成造血重建，更快地达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖；同时不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险，显示出了更好的有效性和安全性。