博德研究所Bejamine Deverman团队（黄琴、Ken Y. Chan为第一作者）在Science在线发表题为 An AAV capsid reprogrammed to bind human transferrin receptor mediates brain-wide gene delivery 的研究论文，该了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。与AAV9相比，BI-hTFR1在穿过人脑内皮细胞层时具有更高的主动运输能力，并且在携带人类TFRC基因敲入的小鼠CNS中提供了40-50倍的报告基因表达增强。这种增强的趋向性是CNS特异性的，在野生型小鼠中并不存在。

当用于递送GBA1基因时，该基因的突变会导致戈谢病并与有关，BI-hTFR1显著增加了大脑和脑脊液中的葡萄糖脑苷脂酶活性，相比于AAV9。这些发现确立了BI-hTFR1作为人类CNS基因治疗的有前途的载体。