来源：原创网站2022-01-19 03:19

Tominersen是一种疾病修饰疗法，可以减少所有类型亨廷顿蛋白(HTT)的产生，包括毒性突变亨廷顿蛋白(mHTT)。

亨廷顿氏病

2022年1月19日/bion/-Ionis制药公司近日宣布，其合作伙伴罗氏公司正在设计一种新的2期药物，以评估反义RNA药物tominersen(以前称为Ionis-htrx，RG6042)治疗亨廷顿氏病(HD)的疗效。罗氏将在未来科学中分享这一新的第二阶段实验设计的更多细节。

探索性事件后分析显示，停止给予第三代HD1研究后，托米纳森可能对疾病负担较低的年轻成年患者有益。这些结果需要在一项随机安慰剂对照研究中得到证实。

Tominersen是一种来自Ionis制药公司的反义RNA药物，用于治疗亨廷顿氏病(HD)。2017年12月，罗氏获得了电离公司tominersen的许可。作为一种反义RNA药物，tominersen旨在减少所有类型亨廷顿蛋白(HTT)的产生，包括毒性突变亨廷顿蛋白(mHTT)。MHTT是亨廷顿氏病相关基因产生的蛋白质，是HD的根本原因。

HD是一种神经退行性疾病，目前尚无获批的疾病修饰疗法。Tominersen是一种疾病修饰疗法，旨在通过减少毒性突变亨廷顿蛋白(mHTT)的产生来治疗HD的内在病因。在欧盟和美国，tominersen分别于2015年5月和12月获得亨廷顿氏病孤儿药资格(ODD)。此外，2018年8月，欧盟授予托米纳森治疗亨廷顿氏病的优先药物资格(PRIME)。

tominersen的作用机制(资料来源：newshd.net)

亨廷顿氏病(HD)，又称亨廷顿舞蹈病，是一种常染色体显性神经退行性疾病。除了精神症状和认知改变外，还伴有不自主的动作，主要是舞蹈动作。这种疾病是由美国医学家乔治亨廷顿于1872年发现的，因此得名。

导致HD的主要原因是患者第四染色体上的亨廷顿蛋白基因发生突变，导致突变蛋白mHTT在细胞内逐渐聚集形成大分子团簇，在脑内聚集，破坏神经细胞的功能。一般来说，患者到了中年就会生病，表现出舞蹈般的动作。随着疾病的发展，他们逐渐失去说话、行动、思考和吞咽的能力。这种疾病将持续发展大约10到20年，最终导致患者死亡。

由于这种疾病没有明确的治疗方法，患者通常会因不自主运动和精神症状而接受对症治疗。目前对于HD还没有有效的药物，市面上的产品也只是专注于疾病症状的管理。

托米纳森提供了一种独特的方法来治疗所有的高清患者，无论他们的个人HTT突变。2019年初发表的I/II期临床研究显示，托米奈森显著降低mHTT水平：接受两次最高剂量托米奈森治疗3个月后，HD患者脑脊液中特异性HTT水平平均下降40%(最高可达60%)。在最后一次测量中，大多数患者(约70%)的脑脊液中mHTT水平持续下降，RG6042良好。(100yiyao.com 100医疗网)

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