细胞发现:在人类胚胎中实现线粒体基因编辑

  • 2022-02-06 00:00
  • 来源:医药资讯网
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来源:生物世界2022-02-06 09:49

刘中达团队在《Nature》上发表了题为“一种细菌胞苷脱氨酶毒素使Crispr免线粒体碱基编辑成为可能”的研究论文,成功拿下线粒体研究领域的圣杯,并开发了不依赖CRISPR的碱基编辑器——DdCBE,可实现线粒体基因组的分析(mtDNA

刘中达团队在《自然》杂志上发表了题为“一种细菌胞苷脱氨酶毒素能够实现无crispr线粒体碱基编辑”的研究论文,并成功获得线粒体研究领域的圣杯。已经开发出一个独立于CRISPR的碱基编辑器——DdCBE,可以精确编辑线粒体基因组(mtDNA),为研究线粒体遗传病和治疗线粒体疾病提供了前所未有的工具。

最近,《细胞发现》杂志发表了《人类裂解胚胎使得用DDCBE进行有效的线粒体碱基编辑成为可能》。通信作者为上海交通大学医学院附属国际和平妇幼保健院的张美玲、文立,中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心的杨辉。

本文表明,DdCBE是一种有效的碱基编辑器,可以诱导人类胚胎线粒体DNA发生点突变,其效率在8细胞胚胎中要高得多。细胞注射法有助于生成线粒体疾病模型和衍生胚胎,可用于线粒体DNA中疾病相关基因突变的功能研究。

本研究中使用的人类胚胎是来自健康人的三核(3PN)胚胎和双原核(2PN)胚胎。因此,需要进一步的研究来检验DdCBE纠正供体患者胚胎线粒体DNA致病基因突变的能力,这可能为预防出生后线粒体DNA突变导致的不可治愈的线粒体疾病提供一种替代方法。

此外,作者指出,可能存在的旁观者效应和非靶效应应进一步优化,以用于未来和临床治疗。(100yiyao.com)

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