来源：联拓生物2022-02-16 10:26

2022年2月15日，联拓生物正式宣布，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的mavacamten获得中国国家医药产品管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认证。

联拓生物(NASDAQ :LIAN)是一家创新的生物医药企业，致力于为中国和亚洲其他主要市场的患者带来突破性的治疗药物。2022年2月15日，联拓生物正式宣布，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的mavacamten获得中国国家医药产品管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认证。

“突破性治疗药物”的认证是基于探索者-HCM的数据结果，这是一项全球3期临床试验，其中mavacamten用于治疗纽约心脏协会NYHA评级为II-III级的梗阻性肥厚型心肌病患者。在EXPLORER-HCM，mavacamten达到了所有具有显著统计学意义的主要和次要终点，并证明其在功能状态、症状和生活质量方面的改善具有显著的临床意义。

联拓生物首席执行官王以哲博士表示：“在全球三期临床试验中，mavacamten已显示出改变梗阻性肥厚型心肌病患者病程并恢复其心脏功能的潜力。”“联拓生物仍在推进mavacamten在中国治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病患者的III期应用，我们相信此次获得‘突破性治疗药物’认证可以帮助我们加快mavacamten在中国的发展。我们期待与国家医疗产品管理局药物评价中心合作，为有需要的患者提供这一重要药物。”

目前，估计我国肥厚型心肌病患者约有110万~ 280万2。除了有限的症状缓解治疗方法外，目前没有有效的药物治疗选择。

中国对“突破性治疗药物”的认证旨在加速治疗严重和危及生命的疾病，并有初步证据支持与现有治疗方法相比具有明显临床优势的研究药物的开发和评价。除了加快审批的潜在途径，认证药物还将获得国家医疗产品管理局药物评价中心的额外沟通渠道和技术指导。

联拓生物目前正在开展的探索者-CN是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的3期临床注册研究，旨在评价mavacamten在中国治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的疗效和安全性。EXPLORER-CN将招募约81名患者。主要终点是左室流出道(LVOT)梯度从基线到第30周的变化。符合条件的患者将继续接受长期延长治疗。(100医疗网bioon)

关于肥厚型心肌病(HCM)肥厚型心肌病是一种慢性进行性疾病，由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起，可导致衰弱症状和心功能障碍。据估计，全球每500人中就有1名肥厚型心肌病患者。

肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌节蛋白的突变。梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者，临产可导致乏力或呼吸困难，影响患者日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、心力衰竭和心源性猝死的风险增加有关。

关于MavacamtenMavacamten是一种潜在的先动、口服、心肌肌球蛋白别构调节剂，用于治疗以心脏过度收缩和舒张期充盈受损为内因的疾病。Mavacamten可以通过抑制过度肌球蛋白-肌动蛋白交叉桥的形成来降低心肌收缩力，从而导致心肌过度收缩、左心室肥大和顺应性降低。在临床和临床前研究中，mavacamten持续显示其可降低心壁应力，缓解过度的心肌收缩，增加舒张顺应性。

联拓生物获得百时美施贵宝全资子公司MyoKardia的许可，在中国大陆、香港、澳门、台湾省、泰国和新加坡开发和商业化mavacamten。参考文献：1。中国遗传性心脏病预演：a基于人群的8080名成人超声心动图分析。我是医学博士。2004年1月1日；116(1):14-8.2.马龙BJ。肥厚型心肌病的临床过程和治疗。英国医学。2018年8月16日；379(7):655-668.

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