来源：100医疗网原创2022-04-11 17:17

细胞基因疗法正在成为肌营养不良患者的现实选择。MDS是一组约50种严重和令人衰弱的单基因疾病，这些疾病使一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动，甚至依赖呼吸支持。到目前为止，治疗包括支持措施，但纠正

细胞基因疗法正在成为肌营养不良患者的现实选择。MDS是一组约50种严重和令人衰弱的单基因疾病，这些疾病使一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动，甚至依赖呼吸支持。到目前为止，治疗包括支持性措施，但纠正足够数量的肌肉细胞的潜在遗传缺陷将是一种治愈方法。

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肌营养不良症是大约50种破坏性和不可治愈的单基因疾病，可导致进行性肌肉退化和萎缩。使用基于CRISPR/Cas9的工具对可移植细胞进行基因校正，是自体细胞替代疗法在许多遗传疾病中恢复器官功能的现实方案。然而，到目前为止，由于缺乏分离和繁殖肌肉的方法以及对大量体外操作的敏感性，肌肉干细胞一直处于落后状态。

最近，来自德国的研究人员在《分子治疗：核酸》杂志上发表了一篇题为“mRNA介导的基因编辑工具向人类初级肌肉干细胞的传递”的研究文章。这项研究建立了基于CRISPR/Cas9的mRNA介导的递送，作为将基因编辑的肌肉干细胞应用于肌肉疾病临床治疗的一种有前途的通用方法。

在这项研究中，研究人员表明，基于mRNA的SpCas9和腺嘌呤碱基编辑程序在来自许多供体的人类肌肉干细胞中导致高达90%的基因组编辑效率，无论年龄和性别如何，并且不需要任何浓缩步骤。

NCAM1作为所有肌肉干细胞表达的内源性报告基因，其敲除不影响细胞的适合性。研究人员表明，用mRNA编辑的细胞完全保留了其肌源性标记的特征、增殖能力和功能属性。此外，基于信使RNA的碱基编辑的转移导致在单个非选择性步骤中有效修复导致肌营养不良的SGCA突变。

mrna介导的SpCas9基因在人类肌肉中有效敲除NCAM1。

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综上所述，本研究表明，mRNA是一种理想的底物，可以将基因编辑工具传递给原代人类肌肉，使来自广泛供体的细胞能够进行剂量依赖性和无整合风险的转基因表达和基因组编辑，而不影响其增殖、肌生成和分化特性。这一结果使基因编辑人肌在骨骼肌疾病的移植治疗中更接近临床应用。(100yiyao.com)

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